Le monde moderne est submergé par un flot quasi ininterrompu d'informations et la médecine n'y échappe pas (1). La connaissance médicale n'a jamais évolué aussi vite que lors des dernières décennies. Les résultats des recherches sont souvent médiatisés et font naître chez le grand public des attentes souvent en décalage avec les résultats proprement scientifiques. La réglementation de plus en plus stricte des agences du médicament à travers le monde (Food and Drugs Administration, European Medicine Evaluation Agency, Agence Française du Médicament …) améliore sans cesse les standards de qualité de la recherche clinique et impose la multiplication des essais cliniques randomisés. Les publications se suivent à un rythme soutenu et l'obligation de la pratique de la médecine selon les données actuelles de la science (D.A.S.) se heurte aux limites de temps et de ressources que peuvent y consacrer les praticiens (2). D'autre part, les moyens modernes de communication (les "autoroutes de l'information") commencent à faire leur apparition dans la vie courante amenant avec elles des possibilités d'accès à l'information jusque là inédites (3). Internet est le plus bel exemple de ces outils. Le médecin exerçant dans la campagne la plus reculée peut, grâce à un modem, obtenir le dernier article publié par le Lancet ou le New England Journal of Medicine à partir de son cabinet, forcément informatisé, puisque la loi l'y obligera.
Les systèmes d'information actuels conjugués à l'explosion des données de la recherche constituent à la fois une charge et une chance pour le praticien. Une charge, car l'obligation de moyens lui imposera de se tenir au courant des résultats de la recherche; une chance, car avec un minimum de préparation, il peut considérablement améliorer sa pratique pour la plus grande satisfaction de ses patients.
La préparation à la gestion de cette explosion de l'information médicale citée plus haut, s'inscrit dans une démarche appelée Evidence-Based Medicine (EBM), que l'on traduit en français par Médecine Factuelle. Cette approche que nous définirons plus loin se fonde sur un nouveau paradigme qu'on peut résumer en trois points :

•  Il faut "se méfier" de l'expérience clinique, de l'intuition et de l'avis de l'expert unique ;
•  La connaissance physiopathologique n'est pas suffisante et peut même conduire à des prédictions incorrectes à propos du diagnostic et de l'efficacité du traitement ;
•  La connaissance de certaines règles d'évaluation est nécessaire pour interpréter correctement la littérature, les études pronostiques, les tests diagnostiques et les stratégies thérapeutiques.

2 Définition

La médecine factuelle (ou Evidence-Based Medicine, EBM) est une approche méthodique de la pratique médicale fondée sur l'analyse critique de l'information médicale. La décision médicale dans cette approche ne doit plus se fonder sur l'expérience personnelle ou l'avis de l'expert mais sur une meilleure utilisation des données actuelles de la science, fournies en particulier par les essais cliniques (4). Le terme de médecine factuelle est une tentative de traduction de l'expression anglaise qui utilise le terme evidence. Il faut voir en ce terme l'équivalent de la preuve ou de l'argument au sens juridique du terme.
L'EBM commence quand un patient et un clinicien doivent prendre ensemble une décision de soin. Elle commence aussi quand le clinicien admet l'existence d'une lacune dans sa connaissance qui doit être comblée avant de prendre la décision appropriée. Elle continue quand le clinicien transforme sa lacune en une question clinique (précise et admettant une réponse), recherche la réponse et évalue la validité et la pertinence de la réponse qu'il a trouvée. Enfin, l'EBM se termine comme elle a commencé, avec le patient et une tentative d'appliquer ce qui a été appris à ce patient précis. La connaissance qui a été acquise dans la résolution de ce problème clinique pratique sera retenue et utilisée pour soigner de futurs patients.

3 Objectifs

L'objectif principal de l'EBM est d'aider le médecin à soigner ses patients selon les D.A.S. Pour cela, elle insiste sur la nécessité de se faire sa propre opinion sur la base d'une méthodologie raisonnée et d'une recherche efficace de l'information pertinente. Ceci amènera le médecin à faire face d'une part, à l'évolution rapide du savoir et d'autre part, à l'accroissement de la quantité d'informations nouvelles.
Un des objectifs primordiaux de cette nouvelle approche est de former des médecins conscients du rythme d'évolution des D.A.S., ne se fiant plus uniquement aux connaissances acquises au cours de la formation universitaire.
Le bagage méthodologique fourni par l'EBM permet d'évaluer les conclusions d'une étude clinique à partir de la construction même de cette étude.
Enfin, un des aspects les plus intéressants de cette discipline est sa capacité à motiver ses adeptes à s'impliquer davantage dans la recherche clinique et donc, dans la production de nouvelles informations cliniques de qualité.

4 Outils

La pharmacologie joue bien évidemment un rôle fondamental dans la production de données d'efficacité et de sécurité concernant le médicament. La connaissance des notions-clés de cette discipline sont indispensables pour comprendre, évaluer et adapter les données actuelles de la science (D.A.S.) au cas du patient traité. En effet, l'utilisation du médicament à bon escient requiert de connaître les critères de qualité d'un essai clinique (randomisation, contrôle, double-insu … ) mais aussi, les outils statistiques d'évaluation (nombre de sujets nécessaires, durée de l'essai, significativité statistique de la différence entre les groupes témoin et traité). D'autres sources d'information pharmacologiques existent : les études pharmaco-épidémiologiques, les méta-analyses … Il faut pouvoir connaître leurs intérêt et limites ainsi que leurs critères de qualité. Ces critères doivent être peu nombreux et simples :

• Diagnostic : le test a-t-il été évalué sur les formes légères à sévères de la maladie ? a-t-il été comparé sur des patients traités et non traités ? des sujets présentant des troubles différents mais communément confondus ont-ils été pris en compte ? Y a-t-il eu une comparaison indépendante et en insu avec un standard reconnu de diagnostic ("gold standard") ?

• Traitement : Y a-t-il eu allocation randomisée du traitement ? Le nombre de patients inclus dans l'essai a-t-il été prévu ?

• Articles revues : La méthode d'inclusion des articles a-t-elle été explicitée ?

Enfin, il faut savoir chercher l'information nécessaire grâce en particulier, aux moyens télématiques et informatiques actuels. Certains auteurs travaillent à la mise à disposition du clinicien de l'information dont il a besoin ou à défaut, à lui apprendre à la chercher là où elle se trouve. D'où l'importance de l'introduction dans le cursus de médecine d'une formation à l'utilisation de l'informatique, de l'Internet et des bases de données médicales (5).
Face à un choix thérapeutique délicat, le clinicien aura à suivre différentes étapes avant la prise de décision :

• A partir du cas clinique précis, il faut savoir définir le problème, poser la question appropriée et déterminer l'information nécessaire pour le résoudre ;

• Rechercher efficacement dans la littérature les articles correspondant : il faut pour cela connaître la localisation des bases de données (ex: Medline), savoir s'en servir (utilisation des mots-clés, des opérateurs booléens …) ;

• Sélectionner les meilleures études et les plus significatives en hiérarchisant l'information selon le type d'étude : essai clinique randomisé, double-insu, nombre de sujets, durée de l'étude …

• Choisir le bon critère d'évaluation : efficacité, sécurité, coût …

• Evaluer le résultat de l'étude et établir un raisonnement de causalité : différence de risque, réduction du risque absolu, réduction du risque relatif, rapport de cotes (odds ratio), nombre de patients à traiter, intervalle de confiance, significativité statistique et clinique ;

• Etre capable de présenter à ses collègues de manière succincte, le contenu d'un article, ses points forts et ses faiblesses, d'en extraire le message clinique et de l'appliquer au problème du patient ;

• Avoir une bonne connaissance de la physiopathologie pour interpréter et appliquer les résultats de cette recherche au cas du patient individuel. Il s'agit alors d'estimer le rapport bénéfice/risque à la lumière des informations nouvelles dont dispose le clinicien ;

• Etre à l'écoute des valeurs, besoins et sensiblité du patient.

5 Conclusion

L'EBM n'est pas à proprement parler une "nouveauté" en médecine; son véritable apport consiste en l'expression explicite, méthodique et raisonnée de l'approche clinique dans un contexte d'évolution rapide de la science médicale et d'explosion de la quantité d'information disponibles via des supports multiples.
Un enseignement de médecine factuelle se doit de former les médecins, futurs ou en activité, à raisonner, s'informer et décider selon ce nouveau paradigme. L'intérêt de l'enseignement de l'EBM est de former des "apprenants" qui, durant toute leur vie, vont prendre en compte les avancées diagnostiques et thérapeutiques, quand elles surviennent, et qui vont pouvoir rester concentrés sur l'application de cette information aux patients individuellement, reconnaître les limitations des "experts" et aider les patients à faire des choix difficiles devant une information incomplète.
 

6 Références bibliographiques

(1) M. Bird.
System overload -Excess information is clogging the pipes of commerce - and making people ill.
Time, December 9, 1996; 38-39.

(2) J-P Boissel et le groupe Validata.
L'information thérapeutique : comment transmettre les données actuelles de la science.
Thérapie 1994; 49 : 299-311.

(3) C. Attali.
De la télémédecine aux réseaux de soins : quels systèmes d'informations ?
Dans : Autoroutes de l'information et déontologie médicale, eds. Masson, pages 79-96.

(4) DL Sackett et al.
Evidence based medicine : what it is and what it isn't.
BMJ 1996; 312 : 71-72.

(5) P. Degoulet et al.
Le poste de travail multimédia, assistant électronique du professionnel de santé.
La Revue du Praticien 1996; 46 : 306-313.