Pharmaco-épidémiologie

Stéphane Schück

Laboratoire de Pharmacologie Expérimentale et Clinique
2, avenue du Pr. Léon Bernard, 35043 Rennes Cedex
 

mis à jour le 23 décembre 1998

1 Définition
2 La PHE : outil sécuritaire
3 La PHE : outil d’évaluation des consommations médicamenteuses
4 La PHE : outil d’évaluation des coûts
5 Conclusion
6 Bibliographie

1 Définition

Une des définitions possibles de la pharmaco-épidémiologie (PHE) est l'application du raisonnement et des méthodes épidémiologiques à l'étude des médicaments et de leurs effets, désirables ou non, utilisés au sein d'une large population d'individus.

Si l'on attribue la naissance sémantique du terme pharmaco-épidémiologie à un article de D.H. Lawson paru dans le British Medical Journal en 1984, il convient de garder à l'esprit que la nouveauté du terme ne recouvrait pas une nouveauté absolue dans l'action. En effet, l'emploi thérapeutique de molécules a suscité l'intérêt des épidémiologistes dés le début de ce siècle. Cependant, le contexte dans lequel évolue la pharmaco-épidémiologie s'est profondément modifié que ce soit au niveau institutionnel (déclaration obligatoire des effets secondaires des médicaments, création des agences du médicament, du sang,.) ou au niveau des méthodes employées.

La PHE apparaît aujourd’hui comme une science à part entière, dotée d’une société internationale (International Society for Pharmaco-epidemiology, basée aux Etats-Unis) et de revues spécifiques (Pharmaco-epidemiology and drugs safety).

2 La pharmaco-épidémiologie comme outil sécuritaire

Quand un médicament arrive sur le marché, ses effets indésirables ont été étudiés lors des essais de phase III. Cependant, il est rare, même pour une étude multicentrique, que le nombre de patients inclus soit très important. De plus la population incluse dans ces essais n’est pas représentative de la population générale qui va consommer le médicament. En effet, pour des raisons statistiques et logistiques, la population des essais de phase III se doit d’être la plus homogène possible (respect des critères d’inclusion) tout en étant la plus représentative possible de la population qui sera traitée en situation réelle, après commercialisation du médicament. On peut tirer de ce paradoxe les constats suivants : Les effets indésirables de faible incidence ne peuvent être détectés qu’en post AMM. On ne connaît pas, au stade de la phase III, l’utilisation réelle qui sera faite du médicament. En synergie avec la pharmacovigilance, la PHE grâce à des études spécifiques, permet d’apporter des éléments de réponse à ces constats. Le design de ces études correspond aux études épidémiologiques d’exposition (enquête cas-témoins ou suivi de cohorte).

3 La pharmaco-épidémiologie comme outil d’évaluation des consommations médicamenteuses

Deux nivaux d’inférence sont possibles : Le patient et le prescripteur. Ces études de consommation et de prescription peuvent concourir à l’identification de filières de soins et à l’analyse des processus de prescriptions. Ces études peuvent permettre le repositionnement d’un médicament dans l’arsenal thérapeutique d’une pathologie et apportent des bases de réflexions aux conférences de consensus. Elles permettent également de mieux connaître l’utilisation réelle d’un médicament et sa pénétration dans les pratiques médicales. Le design de ces études correspond souvent aux études d’observations épidémiologiques.

4 La pharmaco-épidémiologie comme outil d’évaluation des coûts

La dimension économique est devenue indissociable de la médecine de soins. La pharmaco-économie tient une place grandissante que ce soit au niveau d’études coût-bénéfices ou d’études coût-utilités. Ce genre d’étude est de plus en plus demandé par les différents acteurs du système de santé, à des fins d’évaluation de pratiques ou de mise en place de stratégies diagnostiques, thérapeutiques ou de dépistage.

5 Conclusion

Ces trois principaux aspects, décrits ici de façon succincte, permettront à l’étudiant de saisir les liens qui unissent la PHE et la Santé Publique. Du fait de ses missions et de ses terrains d’études, la PHE est un outil au service de la Santé Publique et des décideurs.

6 Bibliographie

STROM BL, MELMON KL, MIETTINEN OS.
Post-Marketing Studies of Drug Efficacy : Why.
Am J Med 1985 ; 78 : 475-80.

LAWSON DH.
Pharmacoepidemiology : a new discipline.
BMJ 1984 ; 289 : 940-1.

BERGMAN U.
Pharmacoepidemiological perspectives.
J Clin Epidemiol 1992 ; 45 : 313-7